ใช้ยีนบำบัดรักษาโรคซิกเคิลเซลล์

การใช้ยีนบำบัด (gene therapy) รักษาโรค Sickle Cell Anemia อ่านต่อ: http://www.bbc.com/news/health-39142971 และ http://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1609677

อัตราการตายของผู้ป่วยอีโลา 2014 อยู่ที่ 70%

ข้อมูลจาก Ebola death rates 70% – WHO study http://www.bbc.co.uk/news/world-africa-29327741

รักษาใจด้วยยีนบำบัด

การทดลองใช้ไวรัสเพื่อไปส่งชิ้นส่วนของดีเอ็นเอไปที่กล้ามเขื้อหัวใจ ที่นักวิจัยหวังว่ายีนของ SERCA2a จะเพิ่มโปรตีนที่ช่วยในการเยียวยาสภาพของหัวใจของคนที่กล้ามเจื้อหัวใจภด้รับบาดเจ็บก่อนหน้านี้ได้ต่อไป

ที่มา: Heart gene therapy trial begins http://www.bbc.co.uk/news/health-23962607

ไวรัสแมว

คนรักแมวคงไม่อยากเห็นแมวของตนตายไป และอาจไม่เข้าใจว่าการติดเชื่อที่เกี่ยวกับทางเดินหายใจที่ส่วนใหญ่ไม่ทำให้ถึงแก่ชีวิตทำให้แมวบางตัวตายได้อย่างไร บ้างก็อาจจะคิดว่าเป็นเพราะภูมิคุ้มกันของแมวไม่ดีเอง แต่นักวิทยาศาสตร์พบว่าการกลาย (mutation) ที่โปรตีนบนไวรัสทำใ้ความรุนแรงเพิ่มขึ้น แล้วไวรัสกลายพันธุ์พวกนี้มาจากไหน? สมมติฐานแรกบอกว่าไวรัสกลายพันธุ์ไปหลังจากเข้าไปในแมวอยู่แล้ว อีกสมมติฐานหนึ่งบอกว่าไวรัสมีทั้งสองแบบอยู่แล้ว ขึ้นอยู่กับว่าเจ้าแมวจะไปติดเอาสายพันธุ์ไหนมา

ที่มา: Clue to why cat virus turns deadly http://www.bbc.co.uk/news/science-environment-23261857

วัคซีนต้านสารพัดไข้หวัด

Universal flu jab ‘edges closer’ http://www.bbc.co.uk/news/health-22623682
มีการตีพิมพ์ผลการศึกษาหาวัคซีนที่จะทำให้ป้องกันหวัดได้หลายสายพันธุ์ในครั้งเดียวได้โดยการหาส่วนของไวรัสที่ไม่ค่อนเปลี่ยนแปลง

ก้าวแรกวัคซีนไวรัสตับอักเสบซี

รายงานในวารสาร Science Translational Medicine แสดงให้เห็นก้าวแรกสู่วัคซีนตับอักเสบซี ที่ความก้าวหน้ายังแพ้ยาที่ใช้รักษาโรค

องค์การอนามัยโลก (WHO) คาดว่าน่าจะมีคนถึง 170 ล้านคนที่ติดไวรัสตับอักเสบซี ที่แม้ไม่มีอากาศอะไร แต่ระหว่างนั้นไวรัสก็ทำลายตับได้แล้ว

การพัฒนาวัคซีนเพื่อให้ได้มาซึ่งสิ่งที่จะกระตุ้นสารภูมิคุ้มกัน (antibody) ในร่างกายประสบปัญหาตรงที่พื้นผิวของไวรัสที่เป็นเป้าหมายของการพัฒนาวัคซีนทั่วไป มีการเปลี่ยนแปลงอยู่เสมอ ทำให้วัคซีนที่พัฒนาแล้วไม่สามารถใช้เพื่อป้องกันไวรัสที่เปลี่ยนแปลงไปได้

นักวิทยาศาสตร์เปลี่ยนวิธีพัฒนาวัคซีนโดยการนำเอาสารพันธุกรรมของไวรัสตับอักเสบไปใส่ในไวรัสหวัด และกระตุ้นให้เกิดภูมิต้านทานกับไวรัสซึ่งเกิดขึ้นจากสารพันธุกรรมของไวรัส ไม่ใช่สารบนพื้นผิวของไวรัสได้สำเร็จ

แม้ว่าจะยังห่างไกลจากการนำไปใช้เพื่อปกป้องคนเราจากไวรัส แต่ก็เป็นก้าวหนึ่งที่จะนำไปสู่การศึกษาขั้นต่อๆไปได้

ที่มา: BBC News – Hepatitis C vaccine: Oxford researchers’ trial ‘promising’.

ไวรัสของแบคทีเรียในยุงลายสวน

รายงานการศึกษาในวารสาร Current Microbiology พบว่าปริมาณของไวรัสของแบคทีเรียโวบาเกีย (Wolbachia phage) ด้วยการศึกษาปริมาณชิ้นส่วนของสารพันธุกรรมในเวลาจริง (real-time quantitative PCR) ในยุงลายสวนชนิด Aedes albopictus ในประเทศไทย

พบว่าจะมีแบคทีเรียนี้ในยุงลายสวนถึง 97.9% แต่ปริมาณของแบคทีเรียในยุงรุ่นลูกที่เก็บมาจากธรรมชาติ และมาเลี้ยงในห้องปฏิบัติการ มีแบคทีเรียนี้ในอัตราส่วนที่แตกต่างออกไป แต่ความแตกต่างของแหล่งที่มาของยุงไม่มีนัยสำคัญในกรณีที่ทำให้อัตราส่วนการถ่ายทอดแบคทีเรียนี้จากแม่ไปสู่ลูก (maternal transmission) แตกต่างกันออกไปในแต่ละประชากร

จากผลการศึกษานี้ นักวิจัยเชื่อว่าไวรัสของแบคทีเรียโวบาเกียชนิด WO-B นี้เกี่ยวข้องกับภาวะไม่เข้ากันทางไซโตพลาสมิก (cytoplasmic incompatibility) ดังที่เคยมีคนตั้งสมมติฐานไว้ก่อนหน้านี้ ซึ่งเป็นแนวทางหนึ่งที่ต้องการนำมาประยุกต์ใช้ในการควบคุมประชากรยุงโดยชีววิธี (biological control) ทำให้ยังต้องมีการศึกษาเรื่องนี้กันต่อไป

ที่มา: Infection Incidence and Relative Density of the Bacteriophage WO-B in Aedes albopictus Mosquitoes from Fields in Thailand

รักษาภาวะเลือดไหลไม่หยุดด้วยยีนบำบัด

รายงานในวารสาร The New England Journal of Medicine แสดงให้เห็นผลสำเร็จของการทดลองรักษาภาวะเลือดไหลไม่หยุด (haemophilia) ด้วยวิธียีนบำบัด (gene therapy)

ภาวะเลือดไหลไม่หยุดในกรณีนี้เกิดจากความผิดปกติของยีนบนโครโมโซมเอ็กซ์ (X-linked gene) ที่สร้างโปรตีนปัจจัยที่เก้า (factor IX) ที่ทำให้เกิดการแข็งตัวของเลือด ซึ่งมีโปรตีนนี้น้อยกว่า 1% ของที่พบในคนปกติ

การรักษาแบบทั่วไปคือการบำบัดด้วยโปรตีน ซึ่งก็คือการฉีด factor IX เข้าเส้นเลือดผู้ป่วย ซึ่งทำได้เองที่บ้าน แต่อาจจะต้องทำสองถึงสามครั้งต่อสัปดาห์ และการผลิตโปรตีน factor IX ก็ยากและแพง

ในการวิจัยนี้ใช้ไวรัสพวกอะดีโนไวรัส (adenovirus) ในการส่งยีนที่ได้รับการปรับปรุงแล้วสำหรับการสร้าง factor IX เข้าทางเส้นเลือดดำ ไปยังตับ ด้วยปริมาณของไวรัสที่แตกต่างกันสามกลุ่ม (สูง,กลาง,ต่ำ) จากนั้นก็วัดโปรตีน factor IX เป็นเวลา 6-16 เดือน

ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วยเซลล์ตับผู้ป่วยสามารถสร้างโปรตีน factor IX ได้ ส่งผลให้มีโปรตีนนี้ทำงานในระดับ 2-11% เมื่อเทียบกับคนธรรมดา ซึ่งก็ถือว่าช่วยเปลี่ยนจากคนป่วยด้วยภาวะเลือดไหลไม่หยุดให้กลายเป็นคนป่วยไม่หนักได้ ลดการที่ต้องฉีดโปรตีน factor IX บางคนก็มีอาการดีขึ้นเหมือนคนปกติไปเลย

มีบันทึกถึงผลข้างเคียงเล็กน้อย และมีการต่อต้านจากภูมิต้านทานต่อเซลล์ตับที่ถูกเปลี่ยนแปลงพันธุกรรมโดยไวรัส ซึ่งแพทย์ก็ให้สเตียรอยด์อย่างกลูโคคอร์ติคอยด์ (glucocorticoid) ไป แต่แพทย์หวังว่าจะหาทางจัดการได้ดีกว่านี้ในอนาคต และจะเพิ่มขนาดของกลุ่มตัวอย่างต่อไป

ลิงก์ที่เกี่ยวข้อง:

• BBC News – Haemophilia gene therapy shows early success.
• Adenovirus-Associated Virus Vector–Mediated Gene Transfer in Hemophilia B