บทที่ 3 พันธุศาสตร์

รักษาภาวะเลือดไหลไม่หยุดด้วยยีนบำบัด

รายงานในวารสาร The New England Journal of Medicine แสดงให้เห็นผลสำเร็จของการทดลองรักษาภาวะเลือดไหลไม่หยุด (haemophilia) ด้วยวิธียีนบำบัด (gene therapy)

ภาวะเลือดไหลไม่หยุดในกรณีนี้เกิดจากความผิดปกติของยีนบนโครโมโซมเอ็กซ์ (X-linked gene) ที่สร้างโปรตีนปัจจัยที่เก้า (factor IX) ที่ทำให้เกิดการแข็งตัวของเลือด ซึ่งมีโปรตีนนี้น้อยกว่า 1% ของที่พบในคนปกติ

การรักษาแบบทั่วไปคือการบำบัดด้วยโปรตีน ซึ่งก็คือการฉีด factor IX เข้าเส้นเลือดผู้ป่วย ซึ่งทำได้เองที่บ้าน แต่อาจจะต้องทำสองถึงสามครั้งต่อสัปดาห์ และการผลิตโปรตีน factor IX ก็ยากและแพง

ในการวิจัยนี้ใช้ไวรัสพวกอะดีโนไวรัส (adenovirus) ในการส่งยีนที่ได้รับการปรับปรุงแล้วสำหรับการสร้าง factor IX เข้าทางเส้นเลือดดำ ไปยังตับ ด้วยปริมาณของไวรัสที่แตกต่างกันสามกลุ่ม (สูง,กลาง,ต่ำ) จากนั้นก็วัดโปรตีน factor IX เป็นเวลา 6-16 เดือน

ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วยเซลล์ตับผู้ป่วยสามารถสร้างโปรตีน factor IX ได้ ส่งผลให้มีโปรตีนนี้ทำงานในระดับ 2-11% เมื่อเทียบกับคนธรรมดา ซึ่งก็ถือว่าช่วยเปลี่ยนจากคนป่วยด้วยภาวะเลือดไหลไม่หยุดให้กลายเป็นคนป่วยไม่หนักได้ ลดการที่ต้องฉีดโปรตีน factor IX บางคนก็มีอาการดีขึ้นเหมือนคนปกติไปเลย

มีบันทึกถึงผลข้างเคียงเล็กน้อย และมีการต่อต้านจากภูมิต้านทานต่อเซลล์ตับที่ถูกเปลี่ยนแปลงพันธุกรรมโดยไวรัส ซึ่งแพทย์ก็ให้สเตียรอยด์อย่างกลูโคคอร์ติคอยด์ (glucocorticoid) ไป แต่แพทย์หวังว่าจะหาทางจัดการได้ดีกว่านี้ในอนาคต และจะเพิ่มขนาดของกลุ่มตัวอย่างต่อไป

ลิงก์ที่เกี่ยวข้อง:

Advertisements

ใส่ความเห็น

Fill in your details below or click an icon to log in:

WordPress.com Logo

You are commenting using your WordPress.com account. Log Out / เปลี่ยนแปลง )

Twitter picture

You are commenting using your Twitter account. Log Out / เปลี่ยนแปลง )

Facebook photo

You are commenting using your Facebook account. Log Out / เปลี่ยนแปลง )

Google+ photo

You are commenting using your Google+ account. Log Out / เปลี่ยนแปลง )

Connecting to %s